RARE-NL wil mensen en kennis bij elkaar brengen om sneller oplossingen te vinden voor zeldzame ziekten. Door samen te werken kunnen we betere resultaten bereiken voor patiënten. We kijken goed naar echte voorbeelden uit de praktijk (cases) en gebruiken die om het hele systeem te verbeteren. Zo zorgen we ervoor dat meer mensen toegang krijgen tot behandelingen en bestaande medicijnen opnieuw kunnen worden gebruikt voor andere ziekten. De kennis die we opdoen, delen we via onderzoeken en publicaties. Op die manier kunnen anderen er ook van leren en helpen we de zorg voor zeldzame ziekten vooruit.

De activiteiten van RARE-NL zijn bedoeld om academische partijen te ondersteunen en maatschappelijk verantwoorde publiek-private samenwerkingen van de grond te krijgen, en zijn gericht op drug repurposing – het ontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe toepassingen – en therapieontwikkeling voor zeldzame ziekten.