RARE-NL hanteert een unieke aanpak om zeldzame ziekten en hun therapieën effectief aan te pakken: van casus naar systeem. Deze aanpak heeft zich de afgelopen jaren bewezen door individuele initiatieven te ondersteunen op hun weg van wetenschappelijk onderzoek naar daadwerkelijke therapieën voor patiënten. Tegelijkertijd worden systemische knelpunten geïdentificeerd en aangepakt, waarbij onderzoekers en bedrijven de weg wordt gewezen naar relevante expertise.

Onderzoekstrajecten, vooral bij zeldzame ziekten, omvatten vaak veel meer dan alleen wetenschappelijke kennis. Naast het preklinische onderzoek en de klinische ontwikkeling, spelen bijvoorbeeld ook opschaling, GMP-productie, markttoelating en vergoedingsmodellen zoals het Orphan Drug Access Protocol een cruciale rol. Veel onderzoekers en bedrijven hebben hier vragen over. RARE-NL speelt in op deze behoefte door bij elke vraag snel experts te betrekken die met advies, contactlegging of begeleiding kunnen helpen. Soms is een kort informeel advies voldoende, maar er wordt ook regelmatig uitgebreidere ondersteuning geboden.

De aanpak van RARE-NL is flexibel en op maat: elke casus krijgt de zorg en aandacht die nodig is. Dit kan variëren van advies over een specifiek aspect tot gezamenlijke trajecten waarbij therapieën volledig worden ontwikkeld. Bescherming van intellectuele eigendom wordt daarbij zorgvuldig gewaarborgd.

Wat deze aanpak bijzonder maakt, is dat individuele casussen niet alleen als doel op zich dienen, maar ook als leerervaringen voor het bredere systeem. Een casus kan anoniem worden gebruikt om andere onderzoekers en bedrijven te informeren of om knelpunten in de regelgeving, zoals de toelating en vergoeding van geavanceerde therapieën (ATMP’s), bespreekbaar te maken.

RARE-NL houdt altijd oog voor zowel de specifieke casus als voor mogelijke verbeteringen in het zorgsysteem, met als uiteindelijk doel dat effectieve therapieën snel, veilig en verantwoord beschikbaar worden gemaakt voor patiënten. Deze casusgerichte benadering vormt een krachtige motor voor systeemverandering in de zorg.