Patiënten met een zeldzame ziekte moeten vaak wachten tot nieuwe behandelingen beschikbaar zijn. Afgelopen week sprak Carla Hollak, initiatiefnemer van Medicijn voor de Maatschappij en directeur van RARE-NL, hierover in BNR Beter op BNR Nieuwsradio.

Juist bij weesgeneesmiddelen is het bewijs bij toelating vaak nog onzeker. Dit komt omdat patiëntgroepen klein zijn, ziektebeelden complex en langetermijngegevens pas later beschikbaar komen. Een systeem dat volledige zekerheid vraagt voordat toegang mogelijk is, sluit daardoor niet goed aan bij de realiteit van zeldzame ziekten.

Vanuit RARE-NL pleiten we daarom voor een dynamischer stelsel voor geneesmiddelenvergoeding. Een stelsel waarin veelbelovende behandelingen onder voorwaarden beschikbaar kunnen komen, met gecontroleerd gebruik in de praktijk, herbeoordeling op basis van nieuwe inzichten en prijsafspraken die kunnen meebewegen met de onzekerheid. Zo voorkomen we dat onzekerheid automatisch leidt tot uitstel, en werken we aan een systeem dat zowel zorgvuldig als toegankelijk is.

De aflevering is hier te vinden: