De mogelijke toepassing van een bestaand geneesmiddel voor een nieuwe indicatie wordt drug repurposing genoemd. Het potentieel van deze relatief nieuwe route voor innovatieve toepassingen is enorm, omdat het ontwikkeltraject doorgaans korter en goedkoper is dan dat van traditionele innovatieve geneesmiddelen. Moderne technologie maakt snelle screening op mogelijke nieuwe toepassingen mogelijk. Tegelijkertijd blijkt echter dat deze route naar de patiënt toe nog vele knelpunten kent. Een gezond verdienmodel ontbreekt vaak, en beperkte regulatoire mogelijkheden belemmeren nog te vaak de route van initiële vondst naar consistente beschikbaarheid voor patiënten. De schaarse succesvolle voorbeelden van drug repurposing illustreren zowel het enorme onbenutte potentieel als het ontbreken van een reguliere ontwikkelingsroute.

RARE-NL zet zich in om de barrières rond drug repurposing te doorbreken. Als nationale samenwerkingshub verbindt RARE-NL academische instellingen, bedrijven, patiëntenorganisaties, zorgverzekeraars en overheden om concrete casussen van drug repurposing gezamenlijk op te pakken. Door kennisdeling, het stimuleren van publiek-private samenwerking en het ontwikkelen van duurzame verdienmodellen werkt RARE-NL aan een structurele route van wetenschappelijke vondst naar daadwerkelijk beschikbare therapie. Het doel: het potentieel van drug repurposing optimaal benutten voor patiënten met zeldzame ziekten.