Het gezamenlijk ontwikkelen van (wees)geneesmiddelen door artsen, onderzoekers binnen de academie en het bedrijfsleven is een veelbelovende manier om therapieën voor zeldzame ziekten beter beschikbaar te maken voor patiënten. Daarbij zijn nieuwe vormen van samenwerking nodig, waarin maatschappelijke waarde expliciet centraal staat. Bij RARE-NL hanteren we een samenwerkingsmodel dat financiële en maatschappelijke waarde integreert. De kernpijlers hiervan zijn:

Transparantie en eerlijke prijzen: Kosten, investeringen en prijsstellingen worden volledig inzichtelijk gemaakt. De prijzen zijn gebaseerd op werkelijke kosten plus een redelijke winstmarge. Eventuele winst wordt geïnvesteerd in een revolverend fonds om nieuwe projecten te financieren.

Duurzaam risicodelen: Alle betrokken partijen dragen risico’s samen door middel van nieuwe projectstructuren waarin ze gezamenlijk eigenaar zijn. Dit maakt flexibiliteit en maatwerk mogelijk, terwijl externe financiering wordt gezocht om de financiële lasten eerlijk te verdelen.

Toegankelijkheid: Alle partijen committeren zich aan het beschikbaar maken van behandelingen voor patiënten. Ontwikkelingen worden niet zomaar stopgezet als er bewijs is voor patiëntvoordeel én een positieve businesscase.

Een maatschappelijk verantwoord kader voor PPP’s

Een publiek-private samenwerking (PPP) vereist bijdragen van beide kanten. De academische partij brengt kennis en publieke investeringen in om sneller tot een product te komen en de ontwikkelkosten laag te houden. Het bedrijf levert aanvullende financiering, expertise op het gebied van economische haalbaarheid, registratie, vergoeding en productie conform wet- en regelgeving, én toegang tot distributiekanalen.

RARE-NL zet in op publiek-private samenwerking die samenwerking stimuleert op álle niveaus van de ontwikkeling – van fundamenteel onderzoek tot marktintroductie. Governance wordt uitgevoerd door nauw betrokken stakeholders, zoals academische onderzoekers. Data en kennis worden gedeeld op een eerlijke manier, in lijn met GDPR- en FAIR-principes, zodat alle betrokkenen optimaal kunnen bijdragen aan het proces.

Tot slot bevat ons kader elf concrete aanbevelingen die kunnen dienen als checklist bij vroege besprekingen tussen samenwerkingspartners. Deze aanbevelingen zijn gebaseerd op literatuur, praktijkervaring en inzichten uit eerdere projecten. Ze helpen om duurzame, productieve en maatschappelijk verantwoorde samenwerkingen vorm te geven — en zo sneller effectieve behandelingen bij de patiënt te krijgen.