De afgelopen jaren is zichtbaar geworden dat veelbelovende ideeën voor weesgeneesmiddelen vaak vastlopen voordat ze de patiënt bereiken. Soms door wetenschappelijke onzekerheid, maar vaker door de manier waarop het traject daarna is ingericht. 

Alle stappen in geneesmiddelontwikkeling zijn nauw met elkaar verweven, maar worden nog te vaak als opeenvolgende, losse fasen benaderd, ook binnen de academie. Dat vergroot het risico dat trajecten stilvallen of dat er ongelijke toegang ontstaat tussen landen en patiëntgroepen. 

In deze invited review kijken Carla Hollak en collega’s, op basis van gezamenlijke ervaringen, systematisch naar het volledige ontwikkel- en toegangstraject, én naar de rol die academici daarin kunnen spelen. Het artikel bespreekt waar continuïteit ontbreekt, waar samenwerking beter kan, en hoe keuzes in governance en data al vroeg in het traject bepalend kunnen zijn voor patiënttoegang. 

Juist in het licht van de discussie over een toekomstbestendig geneesmiddelenstelsel is die integrale benadering essentieel. Door ontwikkeling, prijsstelling en gepast gebruik van nieuwe producten beter op elkaar af te stemmen, kan worden gewerkt aan een stelsel dat innovatie stimuleert én duurzame, maatschappelijk aanvaardbare toegang voor patiënten waarborgt. 

Het hele artikel lees je hier: Medicine Development and Access for Rare Diseases: Can We Do Better? – Hollak – 2026 – Journal of Inherited Metabolic Disease – Wiley Online Library