RARE-NL heeft als doel om expertise op het gebied van zeldzame ziekten samen te brengen en de ontwikkeling van nieuwe therapieën te versnellen. Door onze inspanningen te bundelen, willen we betere resultaten bereiken voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten. Onze aanpak, gebaseerd op het principe ‘van casus naar systeem’, richt zich op het verbinden van expertise, het stimuleren van samenwerking en het vertalen van inzichten uit individuele gevallen naar structurele oplossingen die bijdragen aan de beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten en de herbestemming van medicijnen (‘drug repurposing’). Lessen en kennis uit deze voorbeelden worden op systeemniveau verspreid via (academische) publicaties, met als doel een duurzame toegang tot behandelingen voor patiënten te waarborgen

De ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten en herbestemming van bestaande geneesmiddelen vraagt om nieuwe vormen van regulering en samenwerking binnen publiek-private partnerschappen (PPP’s). Deze samenwerkingen moeten niet alleen financiële, maar ook maatschappelijke meerwaarde creëren. Het optimaal bundelen van krachten en expertise van alle betrokken partijen is essentieel om een waardeketen te realiseren die het hele traject van fundamenteel onderzoek tot goedgekeurde medicijnen bestrijkt.

RARE-NL is een samenwerkingsinitiatief waarbij verschillende universitair medische centra hun krachten bundelen als “hub” van FAST, het landelijk centrum voor Future Affordable Sustainable Therapy Development. FAST is een onafhankelijk expertise- en samenwerkingscentrum, dat gericht is op het stimuleren van innovatie in therapieontwikkeling. Het centrum fungeert als een dynamisch netwerkinfrastructuur waarin kennis wordt samengebracht, dialogen worden gefaciliteerd en een breed scala aan experts wordt betrokken. Door het identificeren van kansen en uitdagingen en het ontwikkelen van praktische toepassingen, zoals gebruiksscenario’s en pilotstudies, werkt FAST aan oplossingen die bijdragen aan een betere toekomst voor patiënten met zeldzame ziekten.

RARE-NL brengt expertise samen om therapieën voor zeldzame ziekten sneller te ontwikkelen en toegankelijker te maken. Door kennis en inspanningen te bundelen, streven we naar betere resultaten voor de mensen die het het hardst nodig hebben. Onze aanpak – gebaseerd op het principe ‘van casus naar systeem’ – verbindt experts, stimuleert samenwerking en vertaalt inzichten uit individuele voorbeelden naar oplossingen op grotere schaal. Dit doen we ook door bestaande medicijnen een nieuwe toepassing te geven (‘drug repurposing’). Deze lessen delen we breed, bijvoorbeeld via (academische) publicaties, zodat meer patiënten kunnen profiteren van duurzame oplossingen.

De ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten vraagt om nieuwe manieren van werken. Samenwerkingen tussen publieke en private partijen (publiek-private partnerschappen, PPP’s) zijn daarbij essentieel. We richten ons niet alleen op financiële haalbaarheid, maar ook op maatschappelijke waarde. Alleen door krachten en kennis te bundelen, kunnen we een proces realiseren dat het hele traject omvat: van fundamenteel onderzoek tot goedgekeurde behandelingen.

RARE-NL is een initiatief van meerdere universitair medische centra en werkt als de centrale hub binnen FAST, het nationale centrum voor Future Affordable Sustainable Therapy Development. FAST is een onafhankelijk netwerk dat experts, onderzoekers en partners bij elkaar brengt. Samen identificeren we kansen, lossen we uitdagingen op en ontwikkelen we praktische oplossingen zoals gebruiksscenario’s en pilotstudies.

Door deze samenwerking creëren we een dynamische infrastructuur waarin innovatie en maatschappelijke verantwoordelijkheid hand in hand gaan. Ons doel is duidelijk: therapieën toegankelijk en betaalbaar maken voor patiënten met zeldzame ziekten en hun leven verbeteren.