Prof. dr. Pim Pijnappel en prof. dr. Hugo van der Kuy zijn de liaisons van RARE-NL in Erasmus MC. Pijnappel is hoogleraar cel- en gentherapie, verbonden aan de afdelingen Klinische genetica en Kindergeneeskunde. Van der Kuy is ziekenhuisapotheker, klinisch farmacoloog, afdelingshoofd van de ziekenhuisapotheek en hoogleraar klinische farmacie. Met hun combinatie van expertise in therapieontwikkeling en geneesmiddelenvoorziening vervullen zij samen de rol van liaison en zorgen zij dat projecten en kennis uit Rotterdam goed aansluiten bij het landelijke netwerk.

Samenwerking en casuïstiek

Beiden vinden het als liaisons tussen het Erasmus en RARE-NL belangrijk binnen de eigen setting een goede infrastructuur te creëren en projecten te inventariseren. Van der Kuy: “Ik juich toe dat we kennis meer bundelen en misschien hoort daar ook wel gezamenlijk registratie bij. In elk geval moeten we voorkomen dat iedere vakgroep of UMC het wiel opnieuw uitvindt

Pijnappel benadrukt het belang van samenwerking in het preklinische werk en de transitie naar klinische trials. Hij stelt voor dat mensen die in deze fase zitten van elkaar èn van externe experts kunnen leren. Vervolgens kunnen ze gezamenlijk optrekken om bijvoorbeeld productie en regulatoire zaken te regelen.

Relevante projecten

Ziekenhuisapotheker Van der Kuy bespreekt een project over repurposing van fenformine. Samen met het Amsterdam UMC is er onderzoek gaande om dit “boze broertje van metformine” in te zetten voor pancreastumoren. Van der Kuy is blij met de samenwerking en benadrukt het belang van samenwerking tussen UMC’s. “Nederland is te klein om te concurreren. Eigenlijk geldt dat voor Europa en zelfs de wereld. We moeten de krachten bundelen en dat gebeurt hier heel goed!”

Moleculair bioloog Pijnappel belicht een project over gentherapie en de oprichting van een bedrijf, Lenticure, dat 100% eigendom is van het Erasmus MC. “Het doel is om een nieuwe route voor therapieontwikkeling te creëren volgens een niet-commercieel model met als doel kostenbesparingen en betere behandelingen. Met het bedrijf ontwikkelen we een alternatief businessmodel zonder winstoogmerk, dat gebruik maakt van alternatieve vormen van financiering, bijvoorbeeld subsidies en filantropische instellingen. Dit model kan helpen om de hoge prijzen van huidige therapieën te omzeilen en de toegankelijkheid te verbeteren. We werken nauw samen met klinische centra waar veel kennis en expertise is en waar alle patiënten in Nederland naartoe verwezen worden voor de zeldzame ziekten waar we aan werken, zodat we ook zelf de klinische studies kunnen ontwerpen en uitvoeren. Tevens beschikken we met LentiCure nu over kennis en menskracht om de stappen richting farmaceutische productie en vergunning aanvragen vorm te geven.”

Europese samenwerking en lobbyen

De liaisons onderstrepen het belang van Europese samenwerking en lobbyen voor financieringsmogelijkheden en harmonisatie van regelgeving. Pijnappel: “Dat is echt een bottleneck: per land komen er allerlei, soms onzinnige vragen op je af!”.

Filosofische reflectie

Ten slotte deelt Van der Kuy een filosofische reflectie over het belang van groots dromen en samenwerking tussen UMC’s als tegenbeweging tegen individualisme en isolationisme. If your dreams don’t scare you, they’re not big enough!