Dr. Terry Derks en prof. dr. Jos Kosterink zijn de liaisons van RARE-NL vanuit het UMCG. Hun kracht zit in de combinatie van zorg en farmacie: Derks is kinderarts metabole ziekten en kwartiermaker zeldzame aandoeningen, Kosterink is ziekenhuisapotheker en hoofd Klinische farmacie en farmacologie. Vanuit die verschillende invalshoeken weten ze elkaar goed aan te vullen en kunnen ze de brug slaan tussen patiëntenzorg, onderzoek en geneesmiddelenontwikkeling die bij de patiënt komt.

Het UMCG heeft een lange traditie in het omgaan met zeldzame ziekten. Logisch, volgens kinderarts Derks. Umc’s zijn een last resort, juist voor deze brede groep van aandoeningen. Kinderartsen worden wel vanouds geconfronteerd met ‘nare scenario’s’ die tezamen met de intense betrokkenheid van ouders mogelijk hebben gezorgd voor de motivatie om te innoveren. “Ik denk dat we een voorbeeld voor anderen kunnen zijn”, merkt Derks op.

Ziekenhuisapotheker Kosterink ziet dat zowel de apothekers als de artsen actief zijn op het gebied van zeldzame aandoeningen. “De samenwerking is er en de geneesmiddelen zijn beschikbaar. Zo nodig maken we ze zelf of importeren we ze.” Een aansprekend voorbeeld van een samenwerking rond geneesmiddelen is het onderzoeksproject rond CAR T-cellen. Het UMCG optimaliseert samen met universiteiten en biotechbedrijven het productieproces van CAR-T cellen voor lokale productie in het ziekenhuis. Dat zorgt potentieel voor lagere kosten voor deze dure geneesmiddelen, maar Kosterink ziet een ander voordeel: “We krijgen meer zicht op levende geneesmiddelen door ze zelf te produceren en hebben meer grip op de kwaliteit en snellere innovatie.”

Hoewel er in huis zowel veel kennis als de geschikte patiëntenpopulatie voor onderzoek aanwezig zijn, zien beiden een meerwaarde voor een landelijk platform als RARE-NL. Kosterink: “We willen uiteindelijk dat geneesmiddelen ook de patiënt bereiken. We stoppen vaak bij the proof of principle en voor het traject erna ontbreekt het individuele UMC’s vaak aan kennis en ervaring. RARE-NL heeft die wel.”
“En het platform kan in die zin de expertisecentra helpen verbeteren en zorgen dat we zowel binnen het UMCG als in het land van elkaar leren”, voegt Derks toe.