RARE-NL heeft als doel expertise samen te brengen. Door onze inspanningen te bundelen, willen we de vooruitgang versnellen en de resultaten verbeteren voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten. RARE-NL omarmt een ‘case to system’-aanpak en verbindt expertise, bevordert samenwerking en vertaalt inzichten uit individuele cases naar systemische oplossingen voor de beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten en de herbestemming van medicijnen. Lessen en kennis uit deze voorbeelden worden op systeemniveau verspreid via (academische) publicaties om de duurzame toegang van patiënten tot herbestemde medicijnen en behandelingen voor zeldzame ziekten te verbeteren.

Om de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten en herbestemming van bestaande geneesmiddelen te bevorderen zijn nieuwe vormen van regulering en samenwerking in publiek-private partnerschappen (PPP’s) essentieel, gericht op zowel financiële als maatschappelijke meerwaarde. Alle partijen moeten hun individuele krachten en expertise optimaal bundelen om zo’n waardeketen te creëren die het hele traject van fundamenteel onderzoek tot goedgekeurde medicijnen bestrijkt.

De activiteiten van RARE-NL zijn bedoeld om academische partijen te ondersteunen en maatschappelijk verantwoorde publiek-private samenwerkingen van de grond te krijgen en zijn gericht op:

• Drug repurposing: Het ontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe toepassingen.
• Therapieën voor zeldzame ziekten: Het ontwikkelen van behandelingen voor zeldzame aandoeningen.