Zeldzame ziekten treffen meer dan 36 miljoen mensen in Europa. Toch is er meestal geen passende behandeling beschikbaar. Innovatieve ideeën voor therapieën ontstaan vaak in academische instellingen, maar de verdere ontwikkeling stagneert regelmatig. Dit komt door de complexiteit van de ziekten, kleine patiëntengroepen en de hoge kosten en risico’s voor bedrijven. Daarnaast maken strikte regelgeving en beperkte vergoedingsmogelijkheden het lastig om nieuwe behandelingen beschikbaar te maken voor iedereen die ze nodig heeft. Het resultaat? Veelbelovende therapieën, zoals RNA-technologie of het herbestemmen van bestaande medicijnen voor een nieuwe indicatie (‘drug repurposing’), blijven regelmatig steken in de onderzoeksfase.

Om deze uitdagingen aan te pakken, is samenwerking essentieel. Bedrijven, onderzoekers, de overheid en de samenleving moeten de handen ineenslaan. Een belangrijk onderdeel hiervan is het ontwikkelen van nieuwe businesscases waarin maatschappelijke valorisatie centraal staat. Alleen door maatschappelijke waarde te koppelen aan innovatie kunnen we duurzame oplossingen realiseren. Samen kunnen we ervoor zorgen dat innovatieve therapieën sneller worden ontwikkeld en toegankelijk zijn voor iedereen – op een duurzame en betaalbare manier.