RARE-NL heeft als doel het bevorderen van onderzoek, ontwikkeling, toegankelijkheid, betaalbaarheid en gepast gebruik van geneesmiddelen op maatschappelijk verantwoorde wijze met een focus op patiënten met zeldzame aandoeningen en drug repurposing.

We richten ons op onderstaande punten om het doel te bereiken.

1. Ondersteunen van maatschappelijk verantwoorde therapieontwikkeling

RARE-NL zet zich in voor de ontwikkeling van therapieën volgens maatschappelijke waarden en richt daarvoor een structurele werkwijze in.
1. Netwerkfunctie – RARE-NL koppelt binnen haar netwerk de juiste experts aan onderzoekers, patiënten(organisaties), behandelaren en andere betrokkenen.
2. Projectadvies – In samenwerking met experts stellen wij vrijblijvend een projectadvies op.
3. Samenwerkingsverband – Wij gaan langdurige samenwerkingen aan en leggen voorwaarden vast. Wanneer een samenwerking uitmondt in commerciële activiteiten, vloeit nooit meer terug naar RARE-NL dan de oorspronkelijke bijdrage. Dit kan ook via deelname in een BV als aandeelhouderschap de manier is om de maatschappelijk verantwoorde voorwaarden vast te leggen.

2. Verspreiden en delen van kennis

RARE-NL deelt de kennis die zij opdoet via diverse kanalen:
• Ondersteunen van wetenschappelijk onderzoek door bijdragen aan promotietrajecten, congresbezoeken en drukkosten van proefschriften.
• Stimuleren van onderwijs door onderwijsmaterialen te delen en een onderwijsblok te ontwikkelen dat breed ingezet kan worden.
• Adviseren over beleid en initiatieven binnen zeldzame aandoeningen en drug repurposing.
• Kwartaalbijeenkomsten met alle betrokkenen om ervaringen en kennis te delen over therapieotntwikkeling.
• Laagdrempelige kennisdeling via onze website en het FAST-forum.

3. Profilering en partnerschappen

• RARE-NL positioneren als sleutelpartner in de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten en drug repurposing.
• Uitbreiden van strategische samenwerkingen naar alle UMC’s in Nederland. In elk UMC wordt een liaison aangesteld als aanspreekpunt van RARE-NL. De liaison kan ook een beleidsmatige rol binnen RARE-NL vervullen.
• Ontwikkelen van een plan voor actieve patiëntparticipatie.

4. Organisatie en communicatie

• RARE-NL verder ontwikkelen tot een nationale infrastructuur.
• Financieringsbronnen verbreden via betaalde diensten, (onderzoeks)subsidies, donaties, bijdragen van deelnemende UMC’s en investeerders.
• Professionaliseren van interne processen en het opstellen van juridische documentatie.
• Aantrekken van benodigde medewerkers en bestuursleden.

Werknemers en directeur hebben een arbeidsverband met voorwaarden volgens de CAO Universitaire Medische Centra. Het jaarinkomen van de directeur blijft binnen de gestelde normen uit de Regeling beloning directeuren van Goede Doelen.
Bestuursleden ontvangen momenteel geen vergoeding voor hun diensten anders dan een onkostenvergoeding.
Aan leden van de Raad van Toezicht wordt geen beloning toegekend anders dan niet-bovenmatige vacatiegelden (volgens de regels van de belastingdienst ) en onkosten vergoeding.