Om de therapieontwikkeling voor (zeldzame) aandoeningen te bevorderen is het van belang dat artsen, apothekers en onderzoekers er al in hun studie over leren. RARE-NL stimuleert onderwijsinitiatieven, die al op veel plekken in Nederland aan het ontstaan zijn. Zo wordt in Leiden een minor Academic Pharma aan geneeskundestudenten gegeven en start in Nijmegen een specialisatie Development of Cell, Drug and Gene Therapies in de masteropleiding voor biomedische wetenschappen.

‘Ons gemeenschappelijke doel is dat er sneller betaalbare behandelingen komen voor patiënten met zeldzame aandoeningen’, zegt dr Saco de Visser, wetenschappelijk directeur van FAST. ‘De samenwerking en kennisuitwisseling binnen de FAST-hub RARE-NL is daarbij van groot belang. Onderwijs is daar een onderdeel van, om te zorgen dat de komende generaties professionals al gewapend zijn met de nodige kennis over therapieontwikkeling, zodat ze daar zelf mee aan de slag kunnen of nieuwe therapieën beter kunnen toepassen.’

Wie een onderwijsmodule voor toekomstige artsen, apothekers of onderzoekers wil opzetten, kan gebruik maken van het RARE-NL netwerk. ‘Uitwisseling van onderwijsmateriaal en docenten zorgt ervoor dat we een completer beeld kunnen schetsen‘, zegt dr. Jeroen van Smeden, directeur onderwijs bij het Centre for Human Drug Research (CHDR). Dat blijkt ook uit de gesprekken met dr. Rick Greupink (Radboudumc) en prof. dr Teun van Gelder (LUMC) over hun onderwijsmodules. ‘We zullen zeker ook docenten uitnodigen van RARE-NL en van andere instanties, zoals de CCMO (Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek) of het CBG (College ter Beoordeling van Geneesmiddelen)’, zegt Greupink.

Minor voor geneeskunde
Van Gelder en zijn collega’s ontwikkelden een minorprogramma van 10 weken voor de Leidse geneeskundestudenten dat in het najaar van 2025 voor de tweede keer gegeven werd: ‘Voor de start van het derde jaar kunnen studenten kiezen uit een aantal verschillende minors. Onze minor heet Academic Pharma. Daarin worden geneeskundige studenten helemaal meegenomen in het traject van geneesmiddelontwikkeling, van molecuul tot aan registratie. Een complexe route met veel valkuilen en mogelijke hordes. Het accent ligt op het ontwikkelen van producten voor zeldzame aandoeningen, zoals gentherapie, omdat dat bij uitstek behandelingen zijn waar academische therapieontwikkeling zich op richt.’

De minor besteedt ook aandacht aan antibioticaontwikkeling en aan drug repurposing. Gastdocent Rosan Kreeftmeijer-Vegter van EATRIS speelt met de studenten het spel Repurpolis dat zij met medewerking van FAST ontwikkeld heeft, waarin de afwegingen hun uitdagingen rond repurposing aan de orde komen. Recentelijk lanceerde EATRIS in samenwerking met FAST een vergelijkbaar “serious game” over ATMP ontwikkeling, Genetropolis. In de minor geeft Prof. dr. Agnes Kant uitleg over bijwerkingenregistratie en farmacovigilantie bij LAREB waar zij directeur is en Van Smeden biedt de studenten een kijkje in de keuken van vroege fase geneesmiddelontwikkeling bij CHDR. Van Gelder: ‘Het is leuk onderwijs om te geven, voor gemotiveerde studenten die speciaal gekozen hebben voor dit onderwerp. Natuurlijk kunnen we ze in die 10 weken niet alles leren, maar we hopen dat we genoeg interesse wekken dat ze er later in hun loopbaan iets mee kunnen doen, bijvoorbeeld bij een van de vele bedrijven in het Leiden Bioscience Park.’

Masteropleiding in Nijmegen

Nijmegen heeft in het kader van de zogeheten sectorplangelden van het ministerie van Onderwijs, Cultuur en Wetenschappen ingezet op het versnellen van therapieontwikkeling voor zeldzame aandoeningen, in de Therapy Accelerator for Rare Diseases. ‘Daarin werken we hard aan onderzoek, maar we willen het ook een bijzondere plek in het onderwijs geven’, zegt Greupink. Daarom werkt hij met zijn collega’s aan de ontwikkeling van een specialisatie Development of Cell, Drug and Gene Therapies binnen de Master Biomedische Wetenschappen die in het collegejaar 2026-2027 van start gaat. ‘We gaan professionals opleiden die aan de slag kunnen in de academie maar ook bij farmaceutische bedrijven als onderzoeker, of bijvoorbeeld bij een regulatoire instantie, zoals het CBG. ’Het onderwijs bouwt voort op de Nijmeegse expertise rond de ontwikkeling van innovatieve behandelingen zoals antisense oligonucleotiden, celtherapie en gentherapie. Zowel de preklinische ontwikkeling als de klinische ontwikkeling tot en met markt toelating komen aan bod. Er zullen ook experts van andere umc’s uit het RARE-NL netwerk als gastdocent optreden, naast de eerdergenoemde gastdocenten op het gebied van ethiek en regelgeving. Een belangrijk element in de Nijmeegse master is een stage van een half jaar bij een kennisinstelling, bedrijf of regulatoire instantie. ‘Het leuke van een masteropleiding is dat studenten afkomstig kunnen zijn van diverse bacheloropleidingen en dat zij een multidisciplinaire opleiding krijgen – we willen professionals opleiden die een verbindende rol kunnen vervullen op de plek waar ze werken. Therapieontwikkeling vraagt tenslotte om professionals die van alle markten thuis zijn.’

CHDR als onderwijs’hub’

Naast de genoemde initiatieven in Nijmegen en Leiden zijn ook andere umc’s en universiteiten bezig om te voorzien in de groeiende vraag naar professionals met inzicht in therapieontwikkeling voor zeldzame aandoeningen en in drug repurposing. Van Gelder: ‘Wij hadden dit jaar collega’s uit Rotterdam te gast die bezig zijn met het ontwikkelen van hun eigen onderwijs en die elementen uit onze minor willen overnemen.’

De Visser en Van Smeden geven op diverse plaatsen gastcolleges, onder meer in Amsterdam binnen de master Personalised Medicine. Ook in de Nijmeegse master zullen zij gastcolleges verzorgen. De Visser: ‘Onderwijs is een van de manieren waarop we werken aan het verwezenlijken van onze doelstellingen bij FAST en binnen RARE-NL. ik ben blij dat we daarbij gebruik kunnen maken van de expertise van Jeroen van Smeden en zijn collega’s bij CHDR. Hij is fulltime bezig met onderwijsontwikkeling. CHDR stelt het Teaching Resource Centre (TRC) gratis beschikbaar voor studenten wereldwijd. Dat is een prachtig vormgegeven online naslagwerk voor de farmacologie, met een eigen beeldtaal die ook erg geschikt is voor het onderwijzen van geneesmiddelontwikkeling. En ze hebben een grote opleiding klinische farmacologie, samen met het LUMC. Vanwege hun expertise op het gebied van onderwijsontwikkeling is CHDR een belangrijke hub voor onderwijs aan studenten en professionals.’ Van Smeden: ‘Onderwijsontwikkeling en deskundigheidsbevordering zijn strategische doelstellingen van onze organisatie. En het leuke is, doordat je elkaar leert kennen in de context van onderwijs, ontstaan er vaak allerlei nieuwe vormen van samenwerking, ook op andere gebieden zoals onderzoek en geneesmiddelontwikkeling.’

De Visser: ‘De bottom line is dat professionals in verschillende stadia van hun opleiding relevante kennis opdoen over drug repurposing en therapieontwikkeling voor zeldzame aandoeningen.  RARE-NL beschikt in haar netwerk over die kennis en materialen, over de hele ontwikkelingsketen en kan een verbindende rol spelen tussen de umc’s. Dat geldt in het bijzonder ook voor specifieke kennis over de manieren waarop we patiënten toegang kunnen geven tot deze behandelingen, dus over de regulatoire aspecten en een redelijke vergoeding.’