Soms zijn ingebrachte praktijkgevallen zo complex dat een simpel antwoord niet volstaat. We werken in deze gevallen met een vast format, het projectadvies. Bij de start doen we een of twee intakegesprekken met behulp van een quick scan. Hierin staan vragen als:

• Wat is precies de casus?
• Zijn er al andere partijen mee bezig?
• Is er een probleemeigenaar aan te wijzen?
• Is het nog prematuur of al tijd om na te denken over toegang voor de patiënt?

Als we het probleem zo in kaart hebben gebracht, organiseren we een bijeenkomst van de indieners met relevante deskundigen. Dat kan betrekking hebben op allerlei gebieden, bijvoorbeeld regulatoir, ethisch, productie of business development. Omdat RARE-NL een landelijke hub is, kunnen we deskundigen uit het hele land om tafel krijgen.

Op basis van die discussie en het voorwerk schrijven we een kort advies hoe dit product bij de patiënt te brengen is, welke stappen moeten worden genomen en hoe RARE-NL hierbij betrokken kan zijn. Belangrijk is daarbij de tijdlijn. Wanneer is het moment om evt. een orphan drug designation (weesgeneesmiddelstatus) aan te vragen? Is een publiek-private samenwerking een goede richting en wanneer start je daarmee? Welke zaken moet je zéker niet vergeten (bijvoorbeeld intellectueel eigendom)?

Hoe kan RARE-NL jou helpen om betaalbaarheid en innovatie hand in hand te laten gaan bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten of drug repurposing?