Naast kennisdeling biedt RARE-NL ook ondersteuning bij concrete vervolgstappen in het ontwikkeltraject. Een relatief simpel voorbeeld hiervan is het aanvragen van een orphan drug designation bij de European Medicines Agency (EMA). Deze status geeft een aantal voordelen, zoals het vervallen van registratiekosten, belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en een bepaalde periode van marktexclusiviteit. Een PhD’er of iemand uit de betreffende onderzoeksgroep bereidt de aanvraag voor samen met iemand uit het RARE-NL netwerk. Daarbij betrekken we soms een externe deskundige.

We kunnen helaas niet alle diensten gratis aanbieden. Onze bijdrage kan op verschillende manieren bekostigd worden. Soms met een factuur voor de gemaakte uren, of we schrijven mee met een (subsidie)aanvraag en worden bij succes zelf voor een deel gefinancierd. Maar het kan ook door een in-kind investering van onze kant.

Voor RARE-NL is het belangrijk dat we eenduidige en vaste uitgangspunten hanteren om te komen tot effectieve en eerlijke samenwerking. Die komen wat ons betreft dan ook in een publiek-private samenwerkingsovereenkomst met een goede balans tussen maatschappelijke waarde en financiële duurzaamheid. Kort gezegd gaat het om het volgende vier kerngebieden:

1) Eigendom & Risicodeling – Project-BV’s verdelen het eigendom evenwichtig. Academische partners leiden het onderzoek terwijl private partners de productontwikkeling beheren.

2) Data & Bewijsvorming – Gegevens zijn toegankelijk voor alle betrokken partijen volgens de GDPR- en FAIR-principes.

3.) Transparantie & Licensering – Prijzen zijn gebaseerd op de kosten met een redelijke winst. Opbrengsten worden opnieuw geïnvesteerd in geneesmiddelenonderzoek.

4) Toegang voor patiënten – Bij bewezen voordeel blijven behandelingen toegankelijk voor patiënten.

Hoe kan RARE-NL jou helpen om betaalbaarheid en innovatie hand in hand te laten gaan bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten of drug repurposing?