Routekaart voor het beschikbaar maken van een medicijn
Bent u arts of apotheker en heeft u een potentieel geschikt medicijn gevonden voor de behandeling van een patiënt met een zeldzame ziekte, maar is dit medicijn nog niet beschikbaar?
Deze routekaart helpt u om de verschillende mogelijkheden te verkennen om het medicijn alsnog toegankelijk te maken.
Welke routes zijn er om een medicijn beschikbaar te maken voor de patiënt?
Afhankelijk van de situatie zijn er vier belangrijke routes om een medicijn beschikbaar te stellen: registratie (handelsvergunning), off-labelgebruik, importeren en apotheekbereiding. Registratie heeft doorgaans de voorkeur, omdat dit de hoogste garantie biedt voor de kwaliteit en veiligheid van een medicijn. In sommige gevallen is registratie echter niet (snel genoeg) haalbaar. Hieronder volgt een korte uitleg van elke route en de bijbehorende overwegingen.
Registratie/handelsvergunning van een geneesmiddel
In Europa mag een medicijn alleen op de markt komen als het geregistreerd is, oftewel als het een handelsvergunning heeft. Om deze vergunning te verkrijgen, moet het geneesmiddel voldoen aan strikte eisen op het gebied van kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid, doorgaans aangetoond door middel van grootschalige klinische studies. Dit proces kan enkele maanden tot jaren duren, afhankelijk van de mate van innovatie en de complexiteit van de onderzoeken.
Procedure: De aanvraag voor een handelsvergunning wordt beoordeeld door instanties zoals de FDA (VS), EMA (Europa) of CBG (Nederland). Deze instanties toetsen of het middel voldoet aan de vereiste standaarden en beslissen voor welke patiëntengroepen en aandoeningen het medicijn mag worden toegepast.
Overwegingen: Hoewel registratie een tijdrovend proces is, biedt het wel de grootste zekerheid over de werkzaamheid en veiligheid van een medicijn. Het biedt ook duidelijkheid over bijwerkingen, dosering en de juiste toepassing van het middel, wat essentieel is voor veilige toepassing in de praktijk. Soms is het echter niet mogelijk te registreren vanwege een bestaande weesgeneesmiddelenstatus of octrooien.
Off-labelgebruik van een medicijn
Soms blijkt een medicijn dat voor een bepaalde aandoening of patiëntengroep is goedgekeurd, ook werkzaam te zijn voor een andere aandoening of doelgroep (bijvoorbeeld kinderen) dan waarvoor het oorspronkelijk is geregistreerd. Dit heet off-labelgebruik en biedt soms een uitkomst wanneer er geen geregistreerd middel beschikbaar is voor een specifieke zeldzame ziekte.
Procedure: Off-labelgebruik is onder bepaalde voorwaarden toegestaan en vereist dat de arts of apotheker wetenschappelijk kan onderbouwen waarom het middel geschikt is voor de betreffende ziekte. De patiënt moet bovendien worden geïnformeerd over de mogelijke voordelen en risico’s, aangezien off-labelgebruik buiten de oorspronkelijke registratie valt.
Overwegingen: Off-labelgebruik kan een oplossing zijn wanneer er geen geregistreerde behandeling beschikbaar is, maar brengt ook bepaalde risico’s met zich mee. Er is vaak geen specifiek bewijs voor effectiviteit en veiligheid bij de beoogde aandoening, wat de voorspelbaarheid vermindert. Ook kan de beschikbaarheid onzeker zijn, omdat het medicijn plotseling van de markt kan verdwijnen. Patiënten kunnen bovendien een verpakking en bijsluiter ontvangen die bedoeld zijn voor een andere aandoening, wat verwarring kan veroorzaken. Daarnaast ontbreekt er vaak monitoring van bijwerkingen voor deze off-labeltoepassing, wat extra voorzichtigheid vereist.
Importeren (de 3.17-route) van een geneesmiddel
Als een geneesmiddel geen marktvergunning heeft in Nederland of Europa, kan importeren een oplossing zijn. Deze route is vaak van toepassing wanneer het middel in andere landen wel beschikbaar is, maar nog niet in Nederland of Europa. De 3.17-route kan bijvoorbeeld worden overwogen bij geneesmiddelen die elders al veilig worden toegepast, maar waarvoor in Nederland nog geen toestemming is verleend.
Procedure: Om een medicijn te importeren via de 3.17-route is toestemming nodig van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ). De arts dient een verklaring in bij de IGJ waarin wordt uitgelegd waarom het noodzakelijk is om het medicijn te importeren en wat de risico’s zijn als het medicijn niet beschikbaar is.
Overwegingen: Er is geen garantie op langdurige beschikbaarheid, omdat de import afhankelijk is van de beschikbaarheid in het buitenland. Bovendien heeft een Europese bevoegde instantie geen beoordeling uitgevoerd van de kwaliteit, effectiviteit en veiligheid van het middel, waardoor niet alle gebruikelijke waarborgen aanwezig zijn. Daarnaast brengt deze route extra administratieve lasten met zich mee voor de apotheker om het geneesmiddel beschikbaar te stellen.
Apotheekbereiding/magistrale bereiding
Apothekers kunnen in sommige gevallen een medicijn dat niet verkrijgbaar is, zelf bereiden, mits de ingrediënten van hoge kwaliteit beschikbaar zijn en het medicijn geschikt is voor apotheekbereiding. Deze magistrale bereiding biedt vaak een oplossing voor patiënten die aangewezen zijn op speciale doseringen of formules die commercieel niet beschikbaar zijn.
Procedure: Apothekers met een eigen bereidingsruimte kunnen zelf een medicijn maken, mits ze voldoen aan strikte kwaliteitseisen. Apothekers zonder eigen bereidingsfaciliteiten kunnen collega’s inschakelen die deze mogelijkheden wel hebben en de bereidingen collegiaal doorleveren aan hun eigen patiënten, hoewel dit ook onder strikte voorwaarden gebeurt.
Overwegingen: Hoewel deze methode maatwerk mogelijk maakt, zijn er ook nadelen: de kwaliteit en effectiviteit worden niet op dezelfde manier getoetst als bij geregistreerde medicijnen, en de benodigde ingrediënten zijn niet altijd beschikbaar. Apotheekbereiding is daarom meestal een tijdelijke of individuele oplossing en biedt vaak geen structurele oplossing op de lange termijn.
Hoe weet ik wat de beste optie is?
Welke route het meest geschikt is, hangt af van meerdere factoren, zoals de specifieke aandoening, de beschikbaarheid van het middel en de gewenste snelheid. Een marktvergunning of registratie biedt op de lange termijn de meeste zekerheid en veiligheid voor patiënten. Overweeg alternatieve routes alleen als registratie op de korte termijn geen haalbare optie is.