Het instantiewoud
De afkortingen van organisaties en instanties vliegen je om de oren als je je gaat verdiepen in (wees-)geneesmiddelen. Ook wij verwijzen regelmatig naar het CBG, ZIN, IGJ, EMA, VWS, CCMO et cetera. Hier een overzicht van de belangrijkste afkortingen en de rol van deze instanties.
Medisch-wetenschappelijk onderzoek
METC (Medisch Ethische Toetsingscommissie):
Voor medisch-wetenschappelijk onderzoek zijn vaak proefpersonen nodig. Als er voor een onderzoek proefpersonen nodig zijn, moet de METC eerst goedkeuring geven. Om goedkeuring te krijgen, moet een uitgebreid dossier worden ingeleverd. Dit is om de veiligheid van de proefpersonen te bewaken.
CCMO (Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek):
De CCMO zorgt ervoor dat mensen die meedoen aan medisch-wetenschappelijk onderzoek beschermd worden. De CCMO controleert daarom de METC’s.
Productontwikkeling en registratie
MAH (Marketing Authorization Holder):
Ook wel de handelsvergunninghouder. De MAH heeft een handelsvergunning. Met zo’n vergunning mag een medicijn verkocht, aangeboden, in voorraad geïmporteerd, geëxporteerd of aan patiënten gegeven worden. Zonder een vergunning is dit verboden. Om een vergunning te krijgen, vindt een strenge beoordeling plaats om de veiligheid van patiënten te bewaken. Voor zeldzame ziekten is het soms lastig om voldoende patiënten te vinden om de werking aan te tonen. Voor repurposing kunnen soms bestaande data worden gebruikt.
CBG (College ter Beoordeling van Geneesmiddelen):
Het CBG beoordeelt of een medicijn op de Nederlandse markt mag komen. Hiervoor moet het medicijn aan strenge eisen voldoen. Het CBG monitort ook medicijnen na toelating om de veiligheid van patiënten te garanderen. Daarnaast werkt het samen met ZIN via parallelle procedures om medicijnen sneller bij patiënten te krijgen.
EMA (European Medicines Agency):
De EMA is de Europese evenknie van het CBG. Het beoordeelt of medicijnen effectief en veilig genoeg zijn om op de Europese markt te worden toegelaten. De EMA bepaalt ook of een medicijn een weesgeneesmiddelstatus krijgt.
FDA (Food and Drug Administration):
De FDA is de Amerikaanse versie van de EMA en is verantwoordelijk voor de bescherming van de Amerikaanse volksgezondheid door de werkzaamheid en veiligheid van geneesmiddelen (en voedsel en cosmetica) te waarborgen.
Notified Body:
Een Notified Body beoordeelt of medische hulpmiddelen voldoen aan de wettelijke eisen. Goedgekeurde hulpmiddelen krijgen een CE-markering.
Vergoeding
ZIN (Zorginstituut Nederland):
Zorginstituut Nederland adviseert het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de vergoeding van medicijnen via de basiszorgverzekering. Het Zorginstituut beoordeelt ook geneesmiddelen met onzekerheden over effectiviteit via de regeling Voorwaardelijke Toelating.
Post-Marketing
Bijwerkingencentrum Lareb:
Lareb verzamelt, registreert en analyseert meldingen over bijwerkingen van medicijnen. Dit helpt om bijwerkingen te herkennen en de veiligheid van medicijnen te verbeteren. Bij weesgeneesmiddelen, die vaak op kleine groepen zijn getest, is dit extra belangrijk.
Centrale overheid en Europa
EC (Europese Commissie):
De Europese Commissie schrijft en voert wetgeving uit, zoals richtlijnen en voorschriften voor (wees)geneesmiddelen.
VWS (Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport):
Het Ministerie van VWS houdt zich bezig met onderwerpen als betaalbaarheid en vergoedingen van medicijnen en onderhandelt bijvoorbeeld over prijzen van dure weesgeneesmiddelen.
Toezicht
IGJ (Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd):
De IGJ houdt toezicht op de productie, distributie en import van medicijnen. Bij invoer van buitenlandse medicijnen die in Nederland niet beschikbaar zijn, controleert de IGJ de benodigde documentatie van de behandelend arts of apotheker.