Bij RARE-NL kun je terecht met vragen over het beschikbaar krijgen van geneesmiddelen. Dat geldt voor artsen en onderzoekers, maar ook instellingen, bedrijven, overheden en patiëntenorganisaties. Die vragen kunnen groot of klein zijn en betrekking hebben op alle schakels uit de geneesmiddelontwikkelingsketen. Voorbeelden van vragen zijn:

• Wat zijn de stappen die ik moet nemen om van preklinisch naar klinisch te gaan?
• Is het testen van het geneesmiddel in een celmodel genoeg of moet ik ook dierenstudies uitvoeren?
• vind ik financiering voor onderzoek met een product onder patent?
• Hoe benader ik fabrikanten op de juiste manier?
• Wat is mijn rol als zorgverlener bij het aanvragen van vergoeding voor een geneesmiddel bij een zorgverzekeraar?

Soms overstijgen de vragen de gebruikelijke expertises, bijvoorbeeld:

• Is het verstandig om mijn onderzoek met een direct beschikbare grondstof te doen of moet ik een GMP-gekwalificeerde grondstof gebruiken?
• Een vitaminederivaat is in de VS als ‘medical food’ op de markt, hoe kan ik dat in Nederland vergoed krijgen voor mijn patiënt met een zeldzame ziekte?

Vaak hebben we een dergelijke vraag al eerder beantwoord en staat hij op het FAST Forum of onze Kennisbank. Kennis delen doen we ook structureel via onderwijs, congressen of zelfgeorganiseerde events. Als wij het antwoord niet hebben, verwijzen we naar een expert elders.

Matchmaking
Bij repurposing, het herbestemmen van een bestaand geneesmiddel voor een nieuw doel, doet zich een interessant fenomeen voor. Veel onderzoekers weten niet van elkaar dat ze met ongeveer hetzelfde bezig zijn (al is het in een ander ziektegebied) en ze van elkaar zouden kunnen leren en zelfs deels met elkaar zouden kunnen optrekken. De start van repurposingonderzoek is vaak heel ziektespecifiek, gericht op het vinden van een target waarop een bestaand middel aangrijpt. Als je gaat nadenken hoe je het preklinisch en klinisch verder wilt brengen, dan is er overstijgende expertise nodig. Soms heeft een andere partij die al opgedaan en kan die het met je delen. Dat geldt bijvoorbeeld voor kennis over regelgeving en financiering. Matchmaking, het bij elkaar brengen van mensen die van elkaar kunnen leren, is daarom een belangrijk deel van onze vraagbaakrol. Dat doen we zelfs soms lokaal binnen UMC’s.

Hoe kan RARE-NL jou helpen om betaalbaarheid en innovatie hand in hand te laten gaan bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten of drug repurposing?