Binnen het Erasmus MC werken onderzoekers en clinici aan nieuwe behandelopties voor zeldzame ziekten, onder meer via drug repurposing, cel- en gentherapie. Tijdens deze bijeenkomst staat ontmoeting en uitwisseling centraal. Aan de hand van een aantal praktijkvoorbeelden kijken we naar kansen en knelpunten in de verschillende stappen van dit traject. Ook bespreken we hoe academische innovaties betaalbaar en duurzaam hun weg kunnen vinden naar de patiënt, en welke ondersteuning daarvoor beschikbaar is, onder andere vanuit RARE-NL. RARE-NL is een nationale hub binnen het FAST-platform (Centre for Future Affordable & Sustainable Therapy Development), waar ook de aanstormende ATMP-NL-hub onder zal vallen.