We beantwoorden graag jouw vraag over geneesmiddelen voor zeldzame ziekten en repurposing van (alle) geneesmiddelen. Onze bijdrage daaraan varieert in intensiteit en kan worden weergegeven in een piramide. Onderaan de piramide staat onze vraagbaakfunctie en bovenaan het opzetten van een gezamenlijke project-BV. We doorlopen de vier treden van de piramide.

1. De vraagbaak

Bij RARE-NL kun je terecht met vragen over het beschikbaar krijgen van geneesmiddelen. Dat geldt voor artsen en onderzoekers, maar ook instellingen, bedrijven, overheden en patiëntenorganisaties. Die vragen kunnen groot of klein zijn en betrekking hebben op alle schakels uit de geneesmiddelontwikkelingsketen. Voorbeelden van vragen zijn:

• Wat zijn de stappen die ik moet nemen om van preklinisch naar klinisch te gaan?
• Is het testen van het geneesmiddel in een celmodel genoeg of moet ik ook dierenstudies uitvoeren?
• vind ik financiering voor onderzoek met een product onder patent?
• Hoe benader ik fabrikanten op de juiste manier?
• Wat is mijn rol als zorgverlener bij het aanvragen van vergoeding voor een geneesmiddel bij een zorgverzekeraar?

Soms overstijgen de vragen de gebruikelijke expertises, bijvoorbeeld:

• Is het verstandig om mijn onderzoek met een direct beschikbare grondstof te doen of moet ik een GMP-gekwalificeerde grondstof gebruiken?
• Een vitaminederivaat is in de VS als ‘medical food’ op de markt, hoe kan ik dat in Nederland vergoed krijgen voor mijn patiënt met een zeldzame ziekte?

Vaak hebben we een dergelijke vraag al eerder beantwoord en staat hij op het FAST Forum of onze Kennisbank. Kennis delen doen we ook structureel via onderwijs, congressen of zelfgeorganiseerde events. Als wij het antwoord niet hebben, verwijzen we naar een expert elders.

Matchmaking
Bij repurposing, het herbestemmen van een bestaand geneesmiddel voor een nieuw doel, doet zich een interessant fenomeen voor. Veel onderzoekers weten niet van elkaar dat ze met ongeveer hetzelfde bezig zijn (al is het in een ander ziektegebied) en ze van elkaar zouden kunnen leren en zelfs deels met elkaar zouden kunnen optrekken. De start van repurposingonderzoek is vaak heel ziektespecifiek, gericht op het vinden van een target waarop een bestaand middel aangrijpt. Als je gaat nadenken hoe je het preklinisch en klinisch verder wilt brengen, dan is er overstijgende expertise nodig. Soms heeft een andere partij die al opgedaan en kan die het met je delen. Dat geldt bijvoorbeeld voor kennis over regelgeving en financiering. Matchmaking, het bij elkaar brengen van mensen die van elkaar kunnen leren, is een belangrijk deel van onze vraagbaakrol. Dat doen we zelfs soms lokaal binnen UMC’s.

2. Vrijblijvend advies

Soms zijn ingebrachte praktijkgevallen zo complex dat een simpel antwoord niet volstaat.

We werken in deze gevallen met een vast format, het projectadvies. Bij de start doen we een of twee intakegesprekken met behulp van een quick scan. Hierin staan vragen als:

• Wat is precies de casus?
• Zijn er al andere partijen mee bezig?
• Is er een probleemeigenaar aan te wijzen?
• Is het nog prematuur of al tijd om na te denken over toegang voor de patiënt?

Als we het probleem zo in kaart hebben gebracht, organiseren we een bijeenkomst van de indieners met relevante deskundigen. Dat kan betrekking hebben op allerlei gebieden, bijvoorbeeld regulatoir, ethisch, productie of business development. Omdat RARE-NL een landelijke hub is, kunnen we deskundigen uit het hele land om tafel krijgen.

Op basis van die discussie en het voorwerk schrijven we een kort advies hoe dit product bij de patiënt te brengen is, welke stappen moeten worden genomen en hoe RARE-NL hierbij betrokken kan zijn. Belangrijk is daarbij de tijdlijn. Wanneer is het moment om evt. een orphan drug designation (weesgeneesmiddelstatus) aan te vragen? Is een publiek-private samenwerking een goede richting en wanneer start je daarmee? Welke zaken moet je zéker niet vergeten (bijvoorbeeld intellectueel eigendom)? En daarmee komen we bij de volgende treden van de piramide.

3. Samenwerking

De volgende trede van de piramide is samenwerking met RARE-NL. Een relatief simpel voorbeeld hiervan is het aanvragen van een orphan drug designation bij de European Medicines Agency (EMA). Deze status geeft een aantal voordelen, zoals het vervallen van registratiekosten, belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en een bepaalde periode van marktexclusiviteit. Een PhD’er of iemand uit de betreffende onderzoeksgroep bereidt de aanvraag voor samen met iemand uit het RARE-NL netwerk. Daarbij betrekken we soms een externe deskundige.

We kunnen helaas niet alle diensten gratis aanbieden. Onze bijdrage kan op verschillende manieren bekostigd worden. Soms met een factuur voor de gemaakte uren, of we schrijven mee met een (subsidie)aanvraag en worden bij succes zelf voor een deel gefinancierd. Maar het kan ook door een in-kind investering van onze kant.

Voor RARE-NL is het belangrijk dat we eenduidige en vaste uitgangspunten hanteren om te komen tot effectieve en eerlijke samenwerking. Die komen wat ons betreft dan ook in een publiek-private samenwerkingsovereenkomst met een goede balans tussen maatschappelijke waarde en financiële duurzaamheid. Kort gezegd gaat het om het volgende vier kerngebieden:

1. Eigendom & Risicodeling – Project-BV’s (zie onder 4.) verdelen het eigendom evenwichtig. Academische partners leiden het onderzoek terwijl private partners de productontwikkeling beheren.
2. Data & Bewijsvorming – Gegevens zijn toegankelijk voor alle betrokken partijen volgens de GDPR- en FAIR-principes.
3. Transparantie & Licensering – Prijzen zijn gebaseerd op de kosten met een redelijke winst. Opbrengsten worden opnieuw geïnvesteerd in geneesmiddelenonderzoek.
4. Toegang voor patiënten – Bij bewezen voordeel blijven behandelingen toegankelijk voor patiënten.

4. Project-BV

Wanneer een samenwerking echt serieus wordt, kunnen we een gezamenlijke project-BV oprichten. Dat gebeurt vanuit het principe van steward ownership.

In de project-bv’s zoals we die we voor ogen hebben zijn er economische aandeelhouders en zgn. ‘stewards’ of ‘rentmeesters’. Economische aandeelhouders hebben zeggenschap over de dagelijkse gang van zaken en krijgen hun investeringen naar rato terug. Stewards borgen de structuur van de BV,– zoals de vraag of de BV verkocht mag worden, tegen welke prijs, en met wie er wordt samengewerkt. De stichting RARE-NL kan in deze rol optreden als steward en houdt dan zicht op de maatschappelijke uitgangspunten zoals beschreven onder 3.

Maatschappelijk georiënteerde investeerders blijken graag op deze manier met RARE-NL samen te werken. Zo werken we aan de beschikbaarheid van concrete geneesmiddelen en leren we hoe we de maatschappelijke uitgangspunten daadwerkelijk kunnen vertalen naar de praktijk.

Hoe kan RARE-NL jou helpen om betaalbaarheid en innovatie hand in hand te laten gaan bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten of drug repurposing?